Humane induzierte pluripotente Stammzellen (hiPSCs) haben sich zu einem wichtigen humanen in vitro-Modell für die biomedizinische Forschung entwickelt. Dieses Modell ermöglicht die Differenzierung spezifischer humaner Zelltypen in großem Maßstab, um die Mechanismen humaner Krankheiten in einer Zellkulturschale zu untersuchen. Die Vielseitigkeit dieses Modells wird durch die Kombination mit Clustered regulatory interspaced short palindromic repeats (CRISPR)-associated nuclease (CAS)-vermittelten genetischen Editierung und Analyse von Geneffekten und Krankheitsmechanismen in isogenen hiPSC-Linien erweitert. CP1 arbeitet mit den ProBone-Projekten zusammen, um primäre Zellen von Patienten mit früh-manifester Reduktion der Knochenmineraldichte zu verwenden, hiPSC zu reprogrammieren und isogene Kontrollen mittels CRISPR/Cas9 zu etablieren. Es werden Differenzierungsprotokolle für Knochenzelltypen etabliert und mikrophysiologische 2D- und 3D- sowie organoide Knochenmodelle entwickelt. Zusammenfassend wird CP1 humane in vitro-Krankheitsmodelle entwickeln, um das Verständnis der Mechanismen einer früh-manifesten Reduktion der Knochenmineraldichte zu verbessern.

Institut für Experimentelle Pharmakologie und Toxikologie