Statistische Methoden zur Analyse multipler Ereigniszeitendpunkte

In der medizinischen Forschung werden meist klinische Studien herangezogen, um die Wirksamkeit oder Effizienz eines Medikaments, eines Wirkstoffes oder einer Behandlung nachzuweisen. Dieser Nachweis sollte anhand eines sogenannten „harten“ Endpunkts erfolgen. Darunter fallen patientenrelevante Endpunkte wie Tod, aber in kardiologischen Studien beispielsweise auch ischämischer Schlaganfall, spezielle Todesarten wie kardiovaskulärer Tod, oder Hospitalisierung aus Gründen wie dem Auftreten eines akuten Koronarsyndroms. Die Zeit bis zum Auftreten eines dieser Ereignisse ist häufig primär von Interesse, d.h. die Ereigniszeitanalyse findet hier Anwendung.

Allerdings kann es durch die mittlerweile gut wirksame Standardversorgung lange dauern bis einer dieser Endpunkte beobachtet wird. Dadurch verlängert sich die Laufzeit einer Studie erheblich, die damit häufig aus Kostengründen nicht durchführbar ist. Hierbei spielt auch eine Rolle, dass meist für den Nachweis eines interessierenden und relevanten Effekts der neuen Behandlung für eine ausreichende Power eine hohe Patient:innenanzahl nötig ist. Je nach betrachtetem Krankheitsbild ist diese Patient:innenzahl kaum in einer angemessenen Zeit in einer klinische Studie realisierbar.

Um diesem Problem zu begegnen und dennoch in der Studie die Wirksamkeit anhand eines klinisch relevanten Endpunkts nachweisen zu können, können sogenannte kombinierte Endpunkte herangezogen werden oder/und alle Ereignisse pro Patient:in betrachtet werden. Methoden zur Planung und Analyse von Studien mit solchen multiplen Ereigniszeitendpunkten müssen noch genauer evaluiert werden. Dies wird im Rahmen eines DFG-geförderten Projekts bearbeitet.

Abgeschlossene Projekte